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Aceneuramic Acid…
A Study to Evaluate the Safety of Aceneuramic Acid Extended Release (Ace-ER; UX001) Tablets in Glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-Epimerase (GNE) Myopathy (GNEM) (Also Known as Hereditary Inclusion Body Myopathy [HIBM]) Patients With Severe Ambulatory Impairment
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Hereditary Inclusion Body Myopathy · Distal Myopathy With Rimmed Vacuoles · Distal Myopathy, Nonaka Type · GNE Myopathy · Quadriceps Sparing Myopathy · Inclusion Body Myopathy 2 (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Miopatía por GNE.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 42
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- ene 2018
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2016.
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and TEAEs Leading to Discontinuation (48 Weeks (plus 30 [+5] days for participants not enrolling in extension study)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this Phase 2 study is to evaluate the safety of open-label 6 g/day Ace-ER in GNEM participants with severe ambulatory impairment.
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02731690), actualizada en feb 2019.