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Aceneuramic Acid…
Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Aceneuramic Acid Extended-Release (Ace-ER) Tablets in Patients With Glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase Myopathy (GNEM) or Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Hereditary Inclusion Body Myopathy · Distal Myopathy With Rimmed Vacuoles · Distal Myopathy, Nonaka Type · GNE Myopathy · Quadriceps Sparing Myopathy (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Miopatía por GNE.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 143
- Centros
- 14
- Fin del objetivo primario
- ene 2018
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2016.
Qué mide
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious AEs (SAEs), and Discontinuations Due to AEs (From first dose of study drug through the end of treatment plus 30 days (+5 days). Mean (SD) duration of treatment was 256.3 (101.54) days.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe objective of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of Ace-ER treatment in subjects with GNEM.
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02736188), actualizada en mar 2023.