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Vigilan
Observational Study of Males With Creatine Transporter Deficiency
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Creatine Deficiency, X-linked (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 50
- Centros
- 10
- Fin del objetivo primario
- oct 2022
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en dic 2016.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision not related to safety concerns».
Qué mide
Change Over Time Through Month 48 in the Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 4th Edition (Bayley-4) (del registro, en inglés) (mes 48)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe objectives of this study are to illustrate the clinical, neuro/electrophysiologic, biochemical, and developmental status and progression of patients with Creatine Transporter Deficiency (CTD) and to evaluate the utility of performance-based and other measures in the CTD population.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02931682), actualizada en nov 2022.