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UX007

Crossover Study to Assess the Efficacy and Safety of UX007 in the Treatment of Movement Disorders Associated With Glucose Transporter Type 1 Deficiency Syndrome (Glut1 DS)

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS).

Fase
Fase 3
Estado
Interrumpido
Participantes
44
previstos
Centros
12
Fin del objetivo primario
oct 2019
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en abr 2017.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study was halted prematurely due to lack of efficacy.».

Qué mide

Frecuencia de trastornos del movimiento en la fase de mantenimiento (Maintenance Phase (up to Week 22)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study was to evaluate the efficacy and safety of UX007 in the treatment of disabling paroxysmal movement disorders associated with Glut1 DS.

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Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02960217), actualizada en jun 2020.