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Natural History Study of Homocystinuria Caused by Cystathionine Beta-Synthase Deficiency (ACAPPELLA)
Ensayo de Travere Therapeutics, Inc. en Homocystinuria Due to CBS Deficiency (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Completado
- Participantes
- 110
- Centros
- 11
- Fin del objetivo primario
- jul 2026
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en ene 2017.
Lo que ha cambiado
Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.
| Visto | Qué se mueve | Cambio |
|---|---|---|
| 10 sep 2026 | Estado | Reclutando pacientes → Completado |
Qué mide
Changes in Met cycle metabolites levels - tHcy (del registro, en inglés) (6,5 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of the study is to characterize the clinical course of homocystinuria in pediatric and adult patients aged 1 to 65 years under current clinical management practices
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Todos los de TVTX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02998710), actualizada en sep 2026.