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Pegtibatinase · HARMONY
A Study to Investigate Efficacy and Safety of Pegtibatinase Compared With Placebo in Participants ≥12 to ≤65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) Due to Cystathionine Beta Synthase Deficiency Receiving Standard of Care Treatment
Ensayo de Travere Therapeutics, Inc. en Homocistinuria.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 70
- Centros
- 52
- Fin del objetivo primario
- ago 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en dic 2023.
Qué mide
Cambio desde el inicio en los niveles plasmaticos de tHcy - Semanas 6 a 12 (Weeks 6 - 12) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se mide la eficacia y seguridad de pegtibatinase frente a placebo en participantes con HCU clásica que reciben el cuidado estándar.
Lo que dice el documentomeasure efficacy and safety of pegtibatinase treatment compared with placebo in participants with classical HCU receiving standard of care.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to measure efficacy and safety of pegtibatinase treatment compared with placebo in participants with classical HCU receiving standard of care. Study details include: * Total Study duration: up to 38 weeks * Screening: * Initial Screening duration: up to 4 weeks * Pre-treatment Diet Standardization Period duration: up to 6 weeks * Blinded Treatment Duration: 24 weeks * 2-week blinded dose titration period * 22-week blinded assessment period * Safety Follow-Up: 4 weeks after last dose (as applicable for those not enrolling in the long term extension study, ENSEMBLE)
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Todos los de TVTX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06247085), actualizada en ago 2026.