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Pegtibatinase · ENSEMBLE
A Long-term Extension Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of Pegtibatinase Treatment in Participants ≥5 to ≤65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) (ENSEMBLE)
Ensayo de Travere Therapeutics, Inc. en Homocistinuria.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando por invitación
- Participantes
- 100
- Centros
- 52
- Fin del objetivo primario
- ago 2030
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2024.
Qué mide
AA surgidos del tratamiento (Week 1 - Week 108) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evalua a largo plazo la seguridad y eficacia de pegtibatinase en pacientes con homocistinuria clasica.
Lo que dice el documentoThe goal of this long-term extension (LTE) study is to evaluate the safety and efficacy of pegtibatinase in patients with classical homocystinuria (HCU).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe goal of this long-term extension (LTE) study is to evaluate the safety and efficacy of pegtibatinase in patients with classical homocystinuria (HCU). Patients who are active in the Phase 1/2 COMPOSE study or those who complete the 24 weeks of blinded treatment in the Phase 3 HARMONY are eligible to participate. Participants will be in this clinical study for a minimum of 108 weeks including: * a treatment period of up to 104 weeks * a 4-week safety follow-up period
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Todos los de TVTX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06431893), actualizada en may 2026.