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Calendario›RARE›Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program

Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Mucopolysaccharidosis VII · MPS VII · MPS 7 · Sly Syndrome (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Reclutando pacientes
Participantes
50
previstos
Centros
14
Fin del objetivo primario
abr 2032
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en ene 2018.

Qué mide

Clinical Course of MPS VII Disease (del registro, en inglés) (10 años)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe objectives of this study are to characterize MPS VII disease presentation and progression and assess long-term effectiveness and safety, including hypersensitivity reactions and immunogenicity of vestronidase alfa.

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TriheptanoinFase 3En marcha, sin reclutarago 2027 (prevista)
Adjuvant ImmunomodulatoryFase 3Reclutando por invitaciónago 2027 (prevista)

Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03604835), actualizada en ago 2026.