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Clinical Outcome of Triheptanoin Treatment in Patients With Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) Treated Under Expanded Access Program
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Completado
- Participantes
- 20
- Centros
- 15
- Fin del objetivo primario
- jun 2020
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en ene 2019.
Qué mide
Duration of Hospitalization for Trigger Event (Up to 48 Weeks Prior to and 48 Weeks After the Start of Triheptanoin Treatment) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the clinical outcomes for the trigger event of patients who receive triheptanoin in the emergency Investigational New Drug (eIND) program.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03768817), actualizada en ago 2020.