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RP-L102
A Clinical Trial to Evaluate the Safety of RP-L102 in Pediatric Subjects With Fanconi Anemia Subtype A
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Fanconi Anemia Complementation Group A (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Sin noticias del promotor
- Participantes
- 2
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- dic 2020
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2019.
Qué mide
Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v.5.0 (del registro, en inglés) (3 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe objective of this study is to assess the therapeutic safety and preliminary efficacy of a hematopoietic cell-based gene therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with Fanconi anemia subtype A (FA-A).
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Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03814408), actualizada en nov 2020.