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Patisiran
Patisiran in Patients With Hereditary Transthyretin-mediated Amyloidosis (hATTR Amyloidosis) Disease Progression Post-Liver Transplant
Ensayo de ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. en Amiloidosis familiar · Amiloidosis por transtirretina.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 24
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- oct 2020
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2019.
Qué mide
Promedio de la reduccion porcentual desde el inicio en transtirretina (TTR) serica en el mes 6 y el mes 12 (Baseline, Months 6 and 12) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evalua patisiran en personas con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina que presentan progresion de la enfermedad tras un trasplante de higado.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of patisiran in participants with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) with disease progression after liver transplant.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of patisiran in participants with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) with disease progression after liver transplant.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03862807), actualizada en abr 2024.