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Fazisiran Injection · SEQUOIA

Safety, Tolerability and Pharmacodynamic Effect of Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT)

Ensayo de ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. en Deficit de alfa-1 antitripsina.

Más ensayos de: Déficit de alfa-1-antitripsina.

Fase
Fase 2
Estado
Completado
Participantes
40
previstos
Centros
21
Fin del objetivo primario
nov 2021
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en ago 2019.

Qué mide

Cambio porcentual desde el inicio en Z-Alpha-1 Antitripsina (Z-AAT) serica en la semana 16 (Baseline, Week 16 (+/- 2 weeks)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of AROAAT2001 (SEQUOIA) is to evaluate the safety, efficacy and tolerability of multiple doses of the investigational product, Fazirsiran Injection, administered subcutaneously to participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

Más ensayos de ARWR

EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
Plozasiran Injection · SHASTA-3Fase 3En marcha, sin reclutarjun 2026 (real)
Plozasiran Injection · SHASTA-4Fase 3En marcha, sin reclutarjun 2026 (real)
ARO-DIMERPAFase 1/2Reclutando pacientessep 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
ARO-ATXN2 InjectionFase 1En marcha, sin reclutardic 2026 (prevista)
ARO-ALK7Fase 1/2Reclutando pacientesfeb 2027 (prevista)
ARO-MAPT-SCFase 1/2Reclutando pacientesjun 2027 (prevista)

Todos los de ARWR, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03945292), actualizada en oct 2025.