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Study of Long-Term Safety and Efficacy on Gene Therapy in Glycogen Storage Disease Type Ia
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Glycogen Storage Disease Type IA · Von Gierke's Disease (GSD Type Ia) (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Completado
- Participantes
- 12
- Centros
- 6
- Fin del objetivo primario
- feb 2025
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en jul 2019.
Qué mide
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs and Discontinuations Due to TEAEs (From Baseline (Week 52 of 401GSDIA01/Visit 1 of 401GSDIA02) Up to Week 329) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to determine the long-term safety of DTX401 following a single intravenous (IV) dose in adults with GSDIa.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03970278), actualizada en mar 2026.