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ABO-102
Gene Transfer Study of ABO-102 in Patients With Middle and Advanced Phases of MPS IIIA Disease
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en MPS IIIA · Sanfilippo Syndrome · Sanfilippo A · Mucopolysaccharidosis III (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 5
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- mar 2022
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2019.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Terminated due to lack of efficacy seen in patients with advanced MPS IIIA disease. The patients will be followed up annually for safety until five years post dosing».
Qué mide
Incidence, Type and Severity of Related Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) by Time Frame (From the first dose of study drug to <30 days postdose, Day 30, 60, 90, 180 and Month 12) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroOpen-label, clinical trial of scAAV9.U1a.hSGSH injected intravenously through a peripheral limb vein
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04088734), actualizada en jul 2023.