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RP-L301
Gene Therapy for Pyruvate Kinase Deficiency (PKD)
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Deficit de piruvato quinasa.
Más ensayos de: Déficit de piruvato quinasa.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Completado
- Participantes
- 4
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- jun 2025
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en jul 2020.
Qué mide
Evaluation of the safety and toxicity of RP-L301: number of participants with treatment-related adverse events (del registro, en inglés) (2 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label Phase I trial to evaluate the safety of a hematopoietic cell-based gene therapy for patients with Pyruvate Kinase Deficiency (PKD).
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Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04105166), actualizada en ago 2025.