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Blinded CDCA 250 mg TID
Study to Evaluate Patients With Cerebrotendinous Xanthomatosis (RESTORE)
Ensayo de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en CTX.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 19
- Centros
- 12
- Fin del objetivo primario
- jul 2023
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en ene 2020.
Qué mide
Cambio desde la linea de base en orina 23S-Pentol durante los dos periodos doble ciego (Two double-blind periods: Week 0 to Week 4, Week 12 to Week 16) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe study is made up of two cohorts: a randomized double-blind crossover (placebo withdrawal with rescue) study among patients ≥ 16 years of age (adult cohort) and an open-label dose titration study among pediatric patients ≥1 month and \<16 years of age (pediatric cohort)
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Todos los de MIRM, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04270682), actualizada en oct 2024.