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UX016
First-in-human Study of UX016 in GNEM
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Miopatia por GNE.
Más ensayos de: Miopatía por GNE.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 24
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- dic 2028
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2026.
Lo que ha cambiado
Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.
| Visto | Qué se mueve | Cambio |
|---|---|---|
| 4 sep 2026 | Estado | Aún sin reclutar → Reclutando pacientes |
Qué mide
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) (Up to Week 96 (Double Blind and Extension Periods)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe goal of this study is to assess the safety and dose of UX016 and its impact on muscle strength in adults with GNE Myopathy (GNEM).
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07511556), actualizada en ago 2026.