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Maralixibat · RISE

A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Maralixibat in Infant Participants With Cholestatic Liver Diseases Including Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) and Alagille Syndrome (ALGS).

Ensayo de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis · Alagille Syndrome · Cholestatic Liver Disease (del registro, en inglés).

Más ensayos de: Síndrome de Alagille.

Fase
Fase 2
Estado
Completado
Participantes
27
previstos
Centros
14
Fin del objetivo primario
dic 2024
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2021.

Qué mide

Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs] (From Baseline through to Week 13) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis study is designed to assess whether the investigational drug maralixibat, is safe and well tolerated in children \<12 months of age with Alagille Syndrome \[ALGS\] or Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis \[PFIC\].

Más ensayos de MIRM

EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
Volixibat · VISTASFase 2En marcha, sin reclutarfeb 2026 (real)
[14C]-MRM-3379Fase 1Reclutando pacientesjul 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
Brelovitug 300 mgFase 3En marcha, sin reclutarago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
MaralixibatFase 3En marcha, sin reclutaroct 2026 (prevista)
Volixibat · VANTAGEFase 2En marcha, sin reclutarene 2027 (prevista)
Brelovitug 300 mgFase 3Reclutando pacientesjun 2027 (prevista)

Todos los de MIRM, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04729751), actualizada en jun 2026.