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DTX401
A Study of Adeno-Associated Virus Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Enfermedad de Almacenamiento de Glucogeno Tipo IA.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…Metabolism 2025 in Kyoto, Japan. Participants achieved statistically significant and clinically meaningful reductions in cornstarch while maintaining glycemic control As previously reported, the study met its primary endpoint with patients treated with DTX401 (n=20) experiencing a mean reduction in cornstarch of 41% at Week 48 compared to 10% reduction in the placebo group (n=24) (p < 0.0001). Data at Week 96 showed even greater…
En un 8-K del 8 sep 2025, en una frase que nombra «DTX401». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 49
- Centros
- 20
- Fin del objetivo primario
- feb 2024
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en nov 2021.
Qué mide
Cambio Porcentual desde el Valor Basal a la Semana 48 en la Ingesta Diaria de Almidon de Maiz (inicio y semana 48)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objectives of this study are to evaluate the efficacy of DTX401 to reduce or eliminate dependence on exogenous glucose replacement therapy to maintain euglycemia and to maintain or improve the quality of glucose control.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05139316), actualizada en mar 2026.