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Apitegromab · SAPPHIRE
Efficacy and Safety of Apitegromab in Patients With Later-Onset Spinal Muscular Atrophy Treated With Nusinersen or Risdiplam
Ensayo de Scholar Rock Holding Corp en Spinal Muscular Atrophy · Spinal Muscular Atrophy Type 3 · Spinal Muscular Atrophy Type 2 · SMA · Neuromuscular Diseases · Muscular Atrophy · Atrophy · Muscular Atrophy, Spinal · Neuromuscular Manifestations · Anti-myostatin (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Atrofia muscular espinal · Enfermedades neuromusculares.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…Safety Profile from Phase 3 SAPPHIRE Study The approval of ISEMBYLD was based on positive results from the Phase 3 pivotal, randomized, double-blind, placebo-controlled SAPPHIRE study. The SAPPHIRE study met its primary endpoint, and demonstrated a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) in patients receiving ISEMBYLD 10 mg/kg and an SMN2-targeted…
En un 8-K del 14 sep 2026, en una frase que nombra «SAPPHIRE». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 188
- Centros
- 50
- Fin del objetivo primario
- dic 2024
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en abr 2022.
Qué mide
Main Efficacy Population: Change from Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) total score. (Baseline up to 12 months.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase 3 trial (Study SRK-015-003) was conducted in patients ≥2 years old at Screening, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and were receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam), to confirm the efficacy and safety of apitegromab as an adjunctive therapy to nusinersen and evaluate the efficacy and safety of apitegromab as an adjunctive therapy to risdiplam.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05156320), actualizada en ene 2026.