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RGX-202
AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…positive topline results from the pivotal Phase III AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, including primary endpoint (n=30 at Week 12), interim safety (n=31), and interim functional data (n=9 at 12 months):1 o Achieved primary endpoint with high statistical significance; 93% of patients achieved RGX-202 microdystrophin expression above 10% (p<0.0001) o RGX-202 was well-tolerated, continued to demonstrate a favorable interim safety profile…
En un 8-K del 14 may 2026, en una frase que nombra «RGX-202». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 2/3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 65
- Centros
- 23
- Fin del objetivo primario
- sep 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en ene 2023.
Qué mide
Seguridad de la Parte 1 medida por la incidencia de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves (52 semanas)
Qué se prueba
Se evalua una dosis intravenosa unica de RGX-202, una terapia genica, en participantes con Duchenne.
Lo que dice el documentoassess the safety, tolerability, and clinical efficacy of a one-time intravenous (IV) dose of RGX-202 in participants with Duchenne.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroRGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel microdystrophin that includes functional elements of naturally-occurring dystrophin including the C-Terminal (CT) domain. This is a multicenter, open-label dose evaluation clinical study to assess the safety, tolerability, and clinical efficacy of a one-time intravenous (IV) dose of RGX-202 in participants with Duchenne.
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Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05693142), actualizada en jul 2026.