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Long Term Follow-Up for RGX-111

Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolysaccharidosis I (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Reclutando por invitación
Participantes
21
previstos
Centros
2
Fin del objetivo primario
sep 2027
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en jul 2023.

Qué mide

Evaluation of the long-term safety of RGX-111 (5 years inclusive of parent study) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroRGX-111-5101 is a long-term follow up study that evaluates the long-term safety and efficacy of RGX-111 in participants who have received RGX-111 (a gene therapy intended to deliver a functional copy of the alpha-L-iduronidase gene (IDUA) to the central nervous system) in a separate parent study.

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Todos los de RGNX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06103487), actualizada en abr 2026.