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Long-term Follow-Up for RGX-121

Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolisacaridosis II.

Más ensayos de: Mucopolisacaridosis II.

Fase
no aplica
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
27
previstos
Centros
4
Fin del objetivo primario
oct 2028
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en mar 2021.

Qué mide

Long-term Safety of RGX-121 (5 years inclusive of parent study) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroRGX-121-5101 is an observational long-term follow-up study to the RGX-121-101 or RGX-121-1102 studies where participants received RGX-121, a gene therapy intended to deliver a functional copy of the iduronate-2-sulfatase gene (IDS) to the central nervous system. This study will evaluate the long-term safety and efficacy of RGX-121.

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Todos los de RGNX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04597385), actualizada en ago 2026.