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RP-L301
Clinical Trial to Evaluate the Efficacy of Gene Therapy for Pyruvate Kinase Deficiency
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato cinasa.
Más ensayos de: Déficit de piruvato quinasa.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Suspendido
- Participantes
- 10
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- ene 2029
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2026.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Initiation of study has been paused, but may re-start in the future.».
Qué mide
Mejora de la anemia (12 months post-infusion) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label Phase II trial to evaluate the efficacy of a hematopoietic cell-based gene therapy for patients with Pyruvate Kinase Deficiency (PKD).
Más ensayos de RCKT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| RP-L102 | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
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| RP-A601 | Fase 1 | Reclutando pacientes | sep 2028 (prevista) |
| RP-A701 is a recombinant viral… | Fase 1 | Reclutando pacientes | jun 2029 (prevista) |
| Danon Disease Natural History Study | no aplica | Reclutando pacientes | dic 2029 (prevista) |
| PKP2-ACM Natural History Study | no aplica | Reclutando pacientes | dic 2030 (prevista) |
Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06422351), actualizada en abr 2026.