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Zodasiran · SPRUCE

Study of Zodasiran in Adolescent Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

Ensayo de ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. en Hipercolesterolemia familiar homocigota.

Fase
Fase 3
Estado
Aún sin reclutar
Participantes
10
previstos
Fin del objetivo primario
jul 2028
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en oct 2026.

Qué mide

Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12 en LDL-C en ayunas (inicio y mes 12)

Qué se prueba

Se prueba zodasiran por inyección subcutánea en participantes de 12 a menos de 18 años con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) diagnosticada genética o clínicamente.

Lo que dice el documentothe efficacy and safety of zodasiran subcutaneous (sc) injection in participants 12 to \<18 years of age with genetically or clinically diagnosed homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) ≥116 milligrams per deciliter (mg/dL) on maximally tolerated lipid-lowering therapy.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis study will evaluate the efficacy and safety of zodasiran subcutaneous (sc) injection in participants 12 to \<18 years of age with genetically or clinically diagnosed homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) ≥116 milligrams per deciliter (mg/dL) on maximally tolerated lipid-lowering therapy.

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Todos los de ARWR, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07473843), actualizada en sep 2026.