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MPS IIIA Disease Monitoring Program
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en MPS IIIA · Sanfilippo Syndrome · Sanfilippo A · Mucopolysaccharidosis III (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Aún sin reclutar
- Participantes
- 55
- Fin del objetivo primario
- oct 2038
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en nov 2026.
Qué mide
Number of Participants with Serious Adverse Events (SAEs) Assessed as Related to Rebisufligene Etisparvovec by the Investigator and Targeted Adverse Events (Targeted AEs) Associated with Identified and Potential Risks of UX111 or AAV8 Gene Therapy (del registro, en inglés) (10 años)
Qué se prueba
Estudio observacional que busca evaluar a largo plazo la seguridad y la eficacia de rebisufligene etisparvovec durante 10 años tras su administración.
Lo que dice el documentoThe main objective of this observational study is to evaluate the long-term safety and effectiveness of rebisufligene etisparvovec for 10 years after rebisufligene etisparvovec administration.
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
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| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07855562), actualizada en oct 2026.