zilganersen
zilganersen es un fármaco en desarrollo de Ionis Pharmaceuticals. Tiene 2 ensayos clínicos registrados, 1 en marcha; lo más avanzado, fase 3.
IONS Ionis Pharmaceuticals
Lo que han contado ante la SEC
- 4 sep 2026 La FDA aprobó ZANVASTRO (zilganersen) como el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad para la enfermedad de Alexander (AxD) en pacientes pediátricos y adultos.
- 21 abr 2026 El estudio cumplió su criterio principal en personas de 5 años o más, con zilganersen 50 mg mostrando estabilización estadísticamente significativa de la velocidad de marcha medida por el 10-Meter Walk Test.
- 21 abr 2026 La FDA concedió a zilganersen las designaciones de Breakthrough Therapy, Orphan Drug y Rare Pediatric Disease.
- 21 abr 2026 20 de abril de 2026. Ionis presenta nuevos datos del estudio pivotal de zilganersen en la enfermedad de Alexander (AxD) en la reunión anual de la AAN 2026. Los nuevos datos destacan el posible beneficio del tratamiento en múltiples ámbitos de síntomas de la AxD, reforzando el impacto positivo de zilganersen en las personas que viven con esta enfermedad neurológica rara y a menudo mortal. Se ha fijado la fecha PDUFA para el 22 de septiembre de 2026. CARLSBAD, California, 21 de abril de 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy resultados positivos adicionales del estudio pivotal de zilganersen en niños y adultos que viven con la enfermedad de Alexander (AxD), una condición neurológica rara, progresiva y a menudo mortal que carece de tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados.
- 22 sep 2025 Ionis anunció resultados topline positivos del estudio pivotal de zilganersen en niños y adultos con enfermedad de Alexander, donde la dosis de 50 mg mostró una estabilización estadísticamente significativa en la velocidad de marcha en la semana 61 frente a control, con una diferencia media del 33,3% (p=0,0412).
- 22 sep 2025 En 2020 la FDA concedió a zilganersen las designaciones de medicamento huérfano y pediátrica rara.
Traducción automática de una cita literal del documento; el original, en el enlace.
Sus ensayos
| Para qué | Fase | Estado |
|---|---|---|
| A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Zilganersen (ION373) in Patients With Alexander Disease (AxD) NCT04849741 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar |
| Zilganersen Expanded Access Program for Individuals With Alexander Disease NCT07487389 | no aplica | Aprobado para comercializar |
¿Cuándo se esperan resultados? Está en el calendario, para quien tiene cuenta. Crear una cuenta.
Ensayos del registro público de ClinicalTrials.gov; noticias, de los documentos que la empresa presenta ante la SEC. No son recomendaciones de inversión.