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zilganersen
A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Zilganersen (ION373) in Patients With Alexander Disease (AxD)
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en enfermedad de Alexander.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…of Neurology (AAN) annual meeting, build on previously reported positive topline data and provide a more comprehensive view of treatment effect across multiple clinically meaningful domains. The study met its primary endpoint in individuals ≥5 years of age, with zilganersen 50 mg demonstrating statistically significant and clinically meaningful stabilization of gait speed as assessed by the 10-Meter Walk Test (10MWT), compared…
En un 8-K del 21 abr 2026, en una frase que nombra «zilganersen». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 54
- Centros
- 13
- Fin del objetivo primario
- ago 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego. Comenzó en jun 2021.
Qué mide
Cambio porcentual desde la línea de base en la prueba de marcha de 10 metros (10MWT) (inicio y semana 61)
Qué se prueba
Se prueba zilganersen (ION373) en pacientes con AxD, evaluando su efecto sobre la función motora gruesa.
Lo que dice el documentoevaluate the safety and efficacy of zilganersen (ION373) in improving or stabilizing gross motor function across the full range of affected domains in patients with AxD.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of zilganersen (ION373) in improving or stabilizing gross motor function across the full range of affected domains in patients with AxD.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04849741), actualizada en ago 2026.