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Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry

Ensayo de Sanofi en Mucopolysaccharidosis I (MPS I) (del registro, en inglés).

Fase: no aplica
Estado: Completado
Participantes: 1.406
Centros: 141
Fin del objetivo primario: dic 2024

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en nov 2003.

Qué mide

To evaluate the long-term effectiveness of Aldurazyme (del registro, en inglés) (unos 17 años)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry is an ongoing, observational database that tracks the outcomes of patients with MPS I. The data collected by the MPS I Registry will provide information to better characterize the natural history and progression of MPS I as well as the clinical responses of patients receiving enzyme replacement therapy, such as Aldurazyme (Recombinant Human Alpha-L-Iduronidase), or other treatment modalities. The objectives of the Registry are: * To evaluate the long-term effectiveness and safety of Aldurazyme® (laronidase) * To characterize and describe the MPS I population as a whole, including the variability, progression, and natural history of MPS I * To help the MPS I medical community with the development of recommendations for monitoring patients and reports on patient outcomes to optimize patient care

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Todos los de SNY, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00144794), actualizada en feb 2026.