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Pompe Disease Registry Protocol
Ensayo de Sanofi en Glycogen Storage Disease Type II · Pompe Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 2.000
- Centros
- 282
- Fin del objetivo primario
- ene 2034
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en sep 2004.
De principio a fin
- Empieza el ensayo (sep 2004)
- Hoy
- Lectura de resultados ene 2034 (prevista)
Los cambios los anota PivotalWire desde agosto de 2026; lo anterior no lo tenemos. El historial completo, versión a versión, está en ClinicalTrials.gov.
Qué mide
Understanding of the variability, progression , identification and natural history of the manifestations of Pompe disease (maximum 30 years) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Es un registro observacional, global y voluntario de pacientes con enfermedad de Pompe, diseñado para seguir su evolución natural y sus resultados.
Lo que dice el documentoThe Pompe Registry is a global, multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program for patients with Pompe disease, designed to track the disease's natural history and outcomes in patients, both treated and not. Data from the Registry are also used to fulfill various global regulatory commitments, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research related purposes.
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe Pompe Registry is a global, multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program for patients with Pompe disease, designed to track the disease's natural history and outcomes in patients, both treated and not. Data from the Registry are also used to fulfill various global regulatory commitments, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research related purposes. The objectives of the Registry are: * To enhance understanding of the variability, progression, identification, and natural history of Pompe disease, with the ultimate goal of better guiding and assessing therapeutic intervention. * To assist the Pompe medical community with the development of recommendations for monitoring patients, and to provide reports on patient outcomes, to optimize patient care. * To characterize the Pompe disease population. * To evaluate the long-term effectiveness of alglucosidase alfa.
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Todos los de SNY, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00231400), actualizada en oct 2026.