Calendario›BMRN›Sapropterin Dihydrochloride
Sapropterin Dihydrochloride
A Phase 2 Study of the Effects of 6R-BH4 in Subjects With Sickle Cell Disease
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Anemia de celulas falciformes.
Más ensayos de: Anemia de células falciformes.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 32
- Centros
- 12
- Fin del objetivo primario
- ago 2008
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2007.
Qué mide
Number of Subjects With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) (del registro, en inglés) (hasta 16 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase 2a, multicenter, open-label, dose-escalation study is designed to assess the safety and biologic activity of daily oral administration of 4 escalating doses of sapropterin dihydrochloride over 16 weeks in subjects with sickle cell disease. During an optional extension phase, the study will assess the safety, tolerability, and efficacy of extended treatment with sapropterin dihydrochloride, for a total of up to 2 years; The extension phase of this study was terminated.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00445978), actualizada en feb 2021.