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BMN 349
Study of BMN 349 Single Dose in PiZZ and PiMZ/MASH Adult Participants
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Deficit de alfa-1-antitripsina.
Más ensayos de: Déficit de alfa-1-antitripsina.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 6
- Centros
- 7
- Fin del objetivo primario
- ago 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, triple ciego. Comenzó en feb 2025.
Qué mide
Participant Adverse Events, Serious Adverse Events, Dose Limit Toxicities, Adverse Event of Special Interests, abnormal laboratory tests, abnormal pulmonary function tests, and 12-lead ECG parameters (del registro, en inglés) (78 dias)
Qué se prueba
Se prueba una dosis oral única de BMN 349 frente a placebo en participantes con PiZZ o PiMZ/MASH, para evaluar seguridad y tolerabilidad.
Lo que dice el documentoassess the safety and tolerability of a single oral dose of BMN 349 in participants with PiZZ or PiMZ/MASH.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe goal of this clinical trial is to assess the safety and tolerability of a single oral dose of BMN 349 in participants with PiZZ or PiMZ/MASH. Primary outcome measures include incidence of any adverse events (including serious adverse events, dose limit toxicities, and adverse events of special interest), incidence of any laboratory test abnormalities, incidence of lung function test abnormalities and 12-lead ECG parameters. Participants will receive a single dose of either BMN 349 or placebo and then monitored for safety and tolerability.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06738017), actualizada en may 2026.