Calendario›BMRN›BMN 351
BMN 351
A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 18
- Centros
- 7
- Fin del objetivo primario
- abr 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en ene 2024.
Qué mide
To evaluate and safety and tolerability of single and multiple doses of BMN 351 (incidence, severity, and dose-relationship of adverse effects and changes in laboratory parameters). (Up to 97 weeks.) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se prueba la seguridad y tolerabilidad de BMN 351 en participantes con distrofia muscular de Duchenne con una mutación genética susceptible de omisión del exón 51.
Lo que dice el documentoThe purpose of this study is to test the safety and tolerability of BMN 351 in participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with a genetic mutation amenable to exon 51 skipping.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06280209), actualizada en jun 2026.