Calendario›BMRN›PRO044 SC
PRO044 SC
Phase I/II Study of PRO044 in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 18
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- may 2013
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2009.
Qué mide
Increase in Dystrophin Expression in the Muscle Biopsies by Immunofluorescence Analyses of Cross-sections and by Western Blot Analyses of Total Protein Extracts (Within 13 weeks after 5 weeks of treatment) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to see whether PRO044 is safe and effective to use as medication for DMD patients with a mutation around location 44 in the DNA for the dystrophin protein.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01037309), actualizada en sep 2018.