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BMN 110 Weekly
A Double-Blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 110 in Patients With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en MPS IV A.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 177
- Centros
- 28
- Fin del objetivo primario
- ago 2012
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en feb 2011.
Qué mide
Cambio desde el inicio en la resistencia medida por la prueba de marcha de 6 minutos (del inicio a la semana 24)
Qué se prueba
Se evalua la eficacia y seguridad de dos regimenes de dosis de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (sindrome de Morquio A).
Lo que dice el documentoThis Phase 3 study will evaluate the efficacy and safety of 2.0 mg/kg/week BMN 110 and 2.0 mg/kg/every other week BMN 110 in patients with mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome). There is currently no standard accepted treatment for MPS IVA other than supportive care.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase 3 study will evaluate the efficacy and safety of 2.0 mg/kg/week BMN 110 and 2.0 mg/kg/every other week BMN 110 in patients with mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome). There is currently no standard accepted treatment for MPS IVA other than supportive care. Enzyme replacement therapy (ERT) may be a potential new treatment option for MPS IVA patients. BMN 110 is administered to MPS IVA patients by IV infusion, allowing cellular uptake by the mannose-6-phosphate receptor and transportation to the lysosomes. This enzyme uptake into the lysosomes is hypothesized to promote increased catabolism of keratan sulfate (KS) in tissue macrophages, hyaline cartilage, other connective tissues, and heart valve, and reduce the progressive accumulation of KS which is responsible for the clinical manifestations of the disorders.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01275066), actualizada en jun 2014.