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BMN 701
BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Enfermedad de Pompe de inicio tardio.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 24
- Centros
- 22
- Fin del objetivo primario
- sep 2016
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2014.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision».
Qué mide
Porcentaje predicho de la Presion Inspiratoria Maxima (MIP) (inicio y semana 24)
Qué se prueba
Pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío que llevan recibiendo tratamiento al menos 48 semanas cambian a BMN 701 20 mg/kg por infusión intravenosa cada dos semanas, sin perder dosis del tratamiento previo.
Lo que dice el documentosingle-arm, open-label, switchover study in patients with late-onset Pompe disease who have been receiving treatment with recombinant human acid alpha-glucosidase (rhGAA) for 48 weeks or longer. Ambulatory patients who have mild to moderate respiratory impairment will switch directly to receive BMN 701 20 mg/kg by IV infusion every other week. All participants will receive active drug. No dose of existing therapy will be missed - experimental drug is started immediately.
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroStudy 701-301 is a single-arm, open-label, switchover study in patients with late-onset Pompe disease who have been receiving treatment with recombinant human acid alpha-glucosidase (rhGAA) for 48 weeks or longer. Ambulatory patients who have mild to moderate respiratory impairment will switch directly to receive BMN 701 20 mg/kg by IV infusion every other week. All participants will receive active drug. No dose of existing therapy will be missed - experimental drug is started immediately.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01924845), actualizada en jun 2018.