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Vosoritide Injection
A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Noonan Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 30
- Centros
- 38
- Fin del objetivo primario
- mar 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, triple ciego. Comenzó en nov 2024.
Lo que ha cambiado
Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.
| Visto | Qué se mueve | Cambio |
|---|---|---|
| 24 sep 2026 | Estado | Reclutando pacientes → En marcha, sin reclutar |
Qué mide
Change from baseline in Annualized Growth Velocity (AGV) (del registro, en inglés) (a los 6 meses)
Qué se prueba
Se evalúa en niños con síndrome de Noonan el efecto de 3 dosis de vosoritida sobre el crecimiento, medido tras 6 meses de tratamiento, así como su eficacia y seguridad a largo plazo con la dosis terapéutica.
Lo que dice el documentoThe purpose of this study in children with Noonan syndrome is to evaluate the effect of 3 doses of vosoritide on growth as measured by AGV after 6 months of treatment. The long-term efficacy and safety of vosoritide at the therapeutic dose will be evaluated up to FAH.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06668805), actualizada en sep 2026.