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A Prospective, Noninterventional, Observational Study of Late-Onset Pompe Disease
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Late-onset Pompe Patients Untreated or Treated With rhGAA (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 30
- Centros
- 24
- Fin del objetivo primario
- sep 2016
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en dic 2014.
Qué mide
To evaluate the degree of change in respiratory and endurance endpoints over time in patients with Pompe disease (del registro, en inglés) (264 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroStudy 701-901, a multicenter, multinational, longitudinal, non-interventional observational study in subjects, at least 18 years old, diagnosed with late-onset Pompe disease prospectively collects data to understand clinical progression in terms of respiratory function, symptomology, genotype, biochemistry, endurance and selected subject-reported measures for 24 weeks followed by a 240 week additional observation period for up to 100 subjects.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02221362), actualizada en oct 2016.