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delandistrogene moxeparvovec
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 4
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- abr 2023
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en ene 2018.
Qué mide
Number of Participants With Adverse Events (AEs) (del registro, en inglés) (hasta 5 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study was an open-label single-dose gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec intravenous (IV) administration in boys with DMD. This study was originally designed to consist of 12 patients across 2 Cohorts. Cohort A would have included participants ages 3 months to 3 years, and Cohort B included participants ages 4 to 7 years old. No participants were enrolled in Cohort A.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03375164), actualizada en nov 2024.