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Eteplirsen · MIS51ON
A Study to Compare Safety and Efficacy of High Doses of Eteplirsen in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (MIS51ON)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 160
- Centros
- 59
- Fin del objetivo primario
- oct 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en jul 2020.
Qué mide
Parte 1: Incidencia de acontecimientos adversos (AE) (hasta la semana 148)
Qué se prueba
Se evaluan distintas dosis de eteplirsen en participantes con DMD portadores de mutaciones por delecion tratables saltando el exon 51.
Lo que dice el documentoin approximately 144 participants with genetically confirmed deletion mutations amenable to treatment by skipping exon 51.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroPart 1 (dose escalation) will evaluate the safety and tolerability of 2 doses (100 milligrams/kilogram \[mg/kg\] and 200 mg/kg) of eteplirsen in approximately 10 participants with DMD; Part 2 (dose finding and dose comparison) will evaluate the efficacy and safety of the high doses (100 mg/kg and 200 mg/kg) of eteplirsen compared with that of the 30 mg/kg dose of eteplirsen, in approximately 144 participants with genetically confirmed deletion mutations amenable to treatment by skipping exon 51.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03992430), actualizada en feb 2026.