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SRP-9003 · EMERGENE
A Trial to Learn More About an Experimental Gene Therapy Called Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) as a Possible Treatment for Limb Girdle Muscular Dystrophy 2E/R4
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb-girdle Muscular Dystrophy (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 17
- Centros
- 10
- Fin del objetivo primario
- mar 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2024.
Qué mide
Cohort 1: Change from Baseline in β-SG Expression at Day 60 Post-dose as Measured by Immunofluorescence (IF) Percent β-SG Positive Fibers (del registro, en inglés) (inicio y dia 60)
Qué se prueba
Se estudia el efecto de una única dosis sistémica de SRP-9003 sobre la expresión del gen beta-sarcoglicano en participantes con distrofia muscular de cinturas tipo 2E/R4.
Lo que dice el documentoa single systemic dose of SRP-9003 on beta-sarcoglycan (β-SG) gene expression in participants with limb-girdle muscular dystrophy, type 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a multicenter, global study of the effects of a single systemic dose of SRP-9003 on beta-sarcoglycan (β-SG) gene expression in participants with limb-girdle muscular dystrophy, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). This study will consist of both ambulatory participants (Cohort 1) and non-ambulatory participants (Cohort 2).
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06246513), actualizada en feb 2026.