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SRP-1003 IV Infusion
Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Myotonic Dystrophy 1 (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 78
- Centros
- 35
- Fin del objetivo primario
- dic 2026
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en mar 2024.
Qué mide
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS) (Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06138743), actualizada en ago 2026.