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Valoctocogene Roxaparvovec · GENEr8-2
Single-Arm Study To Evaluate The Efficacy and Safety of Valoctocogene Roxaparvovec in Hemophilia A Patients at a Dose of 4E13 vg/kg
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hemofilia A.
Más ensayos de: Hemofilia A.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 1
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- may 2019
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2018.
Qué mide
Cambio de la actividad mediana del Factor VIII (FVIII) (semana 52)
Qué se prueba
El estudio evalúa la eficacia de BMN 270, medida como actividad de FVIII, y su impacto en el uso de tratamiento de reemplazo con FVIII y en el número de episodios de sangrado.
Lo que dice el documentoThis Phase III clinical study will assess the efficacy of BMN 270 defined as FVIII activity, during weeks 49-52 following intravenous infusion of BMN 270 and assess the impact of BMN 270 on usage of exogenous FVIII replacement therapy and the number of bleeding episodes from week 5 to week 52.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03392974), actualizada en sep 2023.