LIAISE

Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe-LIAISE

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Acondroplasia.

Fase: no aplica
Estado: Completado
Participantes: 196
Centros: 13
Fin del objetivo primario: abr 2020

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en dic 2017.

Qué mide

Healthcare resource use (Once at start of study per subject through completion of questionnaires and via retrospective review of historical data. These will be assessed at interim analysis November 2018 and again at end of study with final Clinical Study Report March 2020) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroObservational study looking at the burden of illness in achondroplasia subjects aged 5-70. The study will include a 5 year review of historical clinical data as well as a single point collection of questionnaire data to look at the impact on the following in individuals with achondroplasia versus a normative population: * Quality of life * Clinical burden * Healthcare resource use * Socio-economic burden * Psychosocial burden Up to 300 subjects will be included in sites in Germany, Spain, Italy, Sweden, Austria and Denmark

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03449368), actualizada en abr 2021.