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Valoctocogene Roxaparvovec · GENEr8-AAV5+
Gene Therapy Study in Severe Hemophilia A Patients With Antibodies Against AAV5
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hemophilia A · Gene Therapy · Clotting Disorders · Blood Disorder (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Hemofilia A.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 3
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- ago 2024
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2018.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Early rollover into long-term extension study».
Qué mide
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (Up to 5 years post-infusion.) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is being conducted by BioMarin Pharmaceutical Inc. as an open label, single dose study to determine the safety of valoctocogene roxaparvovec (an Adenovirus-Associated Virus (AAV) based gene therapy vector) in severe Hemophilia A patients with pre-existing antibodies against AAV5.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03520712), actualizada en ago 2025.