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AG-348
A Study Evaluating the Efficacy and Safety of AG-348 in Regularly Transfused Adult Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD)
Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato cinasa · Anemia hemolitica.
Más ensayos de: Déficit de piruvato quinasa.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 27
- Centros
- 19
- Fin del objetivo primario
- nov 2020
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en jun 2018.
Qué mide
Porcentaje de participantes que logran una reduccion en la carga de transfusion en la Parte 2 (From Part 2, Day 1 to Part 2 Week 24) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se prueba el fármaco AG-348 en personas con deficiencia de piruvato quinasa que reciben transfusiones de sangre regularmente. Se medirá la eficacia y seguridad en dos fases: primero con dosis aumentadas de forma secuencial, luego con la dosis optimizada de cada participante.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy and safety of treatment with AG-348 in a minimum of 20, with up to 40, participants with pyruvate kinase (PK) deficiency, who were regularly receiving blood transfusions.
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroStudy AG348-C-007 was a multicenter study designed to evaluate the efficacy and safety of treatment with AG-348 in a minimum of 20, with up to 40, participants with pyruvate kinase (PK) deficiency, who were regularly receiving blood transfusions. The study was composed of two parts. During Part 1, Dose Optimization Period, participants started on a dose of 5 mg AG-348 administered twice daily. Over the course of Part 1 each participant's dose of AG-348 was sequentially increased to 20 mg twice a day, followed by 50 mg twice a day depending on their tolerance. During Part 2, Fixed-Dose Period, participants received AG-348 at their optimized dose from Part 1.
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Todos los de AGIO, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03559699), actualizada en dic 2021.