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LISA

Lifetime Impact Study for Achondroplasia

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Acondroplasia.

Más ensayos de: Acondroplasia.

Fase
no aplica
Estado
Completado
Participantes
173
previstos
Centros
4
Fin del objetivo primario
feb 2021
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en mar 2019.

Qué mide

Healthcare resource use (Once at start of study per subject through completion of questionnaires and via retrospective review of historical data. These will be assessed at end of study with the final Clinical Study Report, May 2020) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroObservational study looking at the burden of illness in achondroplasia subjects aged 3 and above. The study will include a 3 year review of historical clinical data as well as a single point collection of questionnaire data to look at the impact on the following in individuals with achondroplasia versus a normative population: * Quality of life * Clinical burden * Healthcare resource use * Socio-economic burden * Psychosocial burden Up to 175 subjects will be enrolled in sites in Argentina, Colombia and Brazil.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03872531), actualizada en abr 2021.