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delandistrogene moxeparvovec · ENDEAVOR
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expression From Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Non-Ambulatory Cohort
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 83
- Centros
- 12
- Fin del objetivo primario
- dic 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2020.
Qué mide
Part 1 (Cohorts 1 to 5): Change from Baseline in Quantity of Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin Expression at Week 12, as Measured by Western Blot (del registro, en inglés) (inicio y semana 12)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroCohort 8 (non-ambulatory participants) is currently enrolling new participants. Enrollment for Cohorts 1 through 7 has been completed. This is an open-label gene transfer therapy study evaluating the safety of and expression from delandistrogene moxeparvovec in participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The maximum participant duration for this study is 156 weeks.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| SRP-9003 · EMERGENE | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | mar 2025 (real) |
| Eteplirsen · MIS51ON | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2026 (prevista) |
| SRP-1003 IV Infusion | Fase 1/2 | Reclutando pacientes | dic 2026 (prevista) |
| delandistrogene moxeparvovec · ENVISION | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | may 2027 (prevista) |
| ELEVIDYS · ENHANCE | Fase 4 | Aún sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| SRP-1005 | Fase 1 | Reclutando pacientes | nov 2027 (prevista) |
Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04626674), actualizada en sep 2026.