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Cerliponase Alfa
Cerliponase Alfa Observational Study in the US
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2 (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 35
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- ago 2030
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en ago 2020.
Qué mide
Safety surveillance of cerliponase alfa (del registro, en inglés) (10 años)
Qué se prueba
Es un estudio observacional en pacientes con enfermedad CLN2 (deficit de TPP1) confirmada que reciben o van a recibir tratamiento con cerliponasa alfa.
Lo que dice el documentofor patients with a confirmed diagnosis of neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease), also known as TPP1 deficiency, who intend to be or are currently being treated with cerliponase alfa.
Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a multicenter, observational study for patients with a confirmed diagnosis of neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease), also known as TPP1 deficiency, who intend to be or are currently being treated with cerliponase alfa. Patients receiving or expected to receive cerliponase alfa within 60 days of signing the informed consent form (ICF) may be eligible to enroll in the study, assuming all regulatory requirements for sites that have agreed to participate and protocol inclusion criteria are met. Data may be collected for all or some of the assessments as outlined in the protocol, dependent upon the clinic's and/or individual patient's standard of care.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04476862), actualizada en jun 2026.