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BMN 307
AAV Gene Therapy Study for Subjects with PKU
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria.
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 100
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- dic 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2020.
Qué mide
Change from baseline in mean Plasma Phe levels (del registro, en inglés) (inicio y semana 12)
Qué se prueba
Se prueba una administración única de BMN 307 en adultos con fenilcetonuria por deficiencia de PAH, para evaluar seguridad, eficacia y tolerabilidad.
Lo que dice el documentoevaluate the safety, efficacy and tolerability of BMN 307 in adult PKU subjects with PAH deficiency.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1/2, open-label, dose escalation study to evaluate the safety, efficacy and tolerability of BMN 307 in adult PKU subjects with PAH deficiency. Participants will receive a single administration of BMN 307 and will be followed for safety and efficacy.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04480567), actualizada en dic 2024.